RD13-02는 건강한 공여자로부터 유래한 CD7을 표적으로 하는 범용 CAR-T 세포 치료제로, 재발성 또는 불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병/림프종(T-ALL/LBL) 치료를 위해 개발되었습니다. 이 치료제는 동족 살해, 이식편대숙주병(GvHD), 숙주대이식 거부반응(HvG)을 방지하면서 항종양 활성을 향상시키도록 유전적으로 변형되었습니다. RD13-02는 한 번에 여러 환자에게 투여할 수 있도록 제조할 수 있어, CAR-T 세포 치료가 필요한 환자에게 즉시 사용 가능한 "기성품"으로 제공됩니다.
바이오헝 테라퓨틱스는 2024년 11월 7일, 재발성/불응성(R/R) T-ALL/LBL 환자 치료를 위한 CD7 표적 범용 CAR-T 세포 치료제 RD13-02의 최신 1상 임상 데이터를 제66회 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 구두 발표할 예정이라고 발표했습니다. 해당 학술대회는 2024년 12월 7일부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 개최됩니다.
결과: 2024년 8월 1일 기준, 재발/불응성 T-ALL/LBL 환자 총 18명(ALL 13명, LBL 5명)이 등록되었으며, 평균 연령은 33.5세(범위: 11~67세)였습니다. 이전 치료 횟수는 평균 2회(범위: 1~5회)였고, 4명은 등록 전 동종 조혈모세포 이식을 받았습니다. 18명 환자에서 골수 모세포 비율의 중앙값은 71%(범위: 6~90%)였으며, 9명(ALL 6명, LBL 3명)에서 골수 외 침범이 관찰되었습니다. 모든 용량 수준에서 용량 제한 독성(DLT)이나 신경독성은 관찰되지 않았으며, 1등급 이식편대숙주병(GvHD)은 1건만 발생했습니다. 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 대부분 경증(1등급 10건, 2등급 5건, 3등급 3건)으로 관리 가능했습니다. 모든 등급의 감염이 13명(72%)의 환자에서 발생했으며, 이 중 2명(11%)은 3등급 이상이었습니다. DL2 및 DL3 용량에서 각각 1명의 환자에게 3등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 발생함에 따라, 연구진은 안전성과 효능에 최우선적으로 초점을 맞춰 DL1을 증량 용량으로 설정했습니다. 증량 기간 동안 한 명의 환자가 주입 후 20일째에 종양 용해 증후군으로 사망했습니다.
주입 후 28일째 초기 평가에서 평가 가능한 환자 17명 중 14명이 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(CRi)를 달성했습니다. 주입 후 2개월째에는 2명이 추가로 CR/CRi를 달성하여 CR/CRi 달성률은 94%(16/17)였습니다. CR/CRi를 달성한 환자 100%는 유세포 분석에서 최소 잔존 질환(MRD) 음성 상태를 보였습니다. 말초혈액 내 CAR-T 세포의 중앙값 최고 농도(Cmax)는 qPCR 분석 결과 1,863,601 copies/μg 게놈 DNA(범위: 275,044~3,763,587)였으며, 최장 지속 기간은 90일 이상이었습니다.
결론: RD13-02는 즉시 사용 가능한 범용 CAR-T 치료제로, 재발/불응성 CD7 T-ALL/LBL 치료에서 관리 가능한 안전성 프로파일과 향상된 효능을 보였습니다. 특히, 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(CRi)를 달성한 환자 100%가 미세잔존질환(MRD) 음성 상태를 보여 환자들에게 보다 신속한 치료 선택권을 제공했습니다.
현재 중국에서는 다양한 CAR-T 임상시험이 진행 중이며, 환자를 모집하고 있습니다. 신약 및 기술 관련 상담은 베이징 남부 지역 종양병원 국제협력부로 문의해 주십시오.
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참고 자료
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
게시 시간: 2024년 12월 3일