8월 7일, 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 의약품평가센터(CDE)는 PA3-17 주사제가 재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병/림프종(r/r T-ALL/LBL) 성인 환자 치료를 위한 혁신 치료제 지정 대상에 포함될 것을 제안했다고 발표했습니다.
현재 중국에서는 새로운 항암 기술에 대한 임상 시험이 활발히 진행 중이며, 참여 환자를 모집하고 있습니다. 신약 및 기술 관련 상담은 베이징 남부 지역 종양 병원 국제협력부로 문의해 주십시오.
전화번호: 4008803716
위챗 ID: 17801183037
이메일:myimmnet@163.com
재발성/불응성 T-림프모세포 백혈병/림프종(r/r T-ALL/LBL) 환자는 빠른 질병 진행, 불량한 예후, 그리고 치료 옵션의 부족이라는 임상적 특징을 보입니다. 현재까지 FDA 승인을 받은 T-ALL/LBL 치료제는 2005년 나일라빈(Nailabine)뿐이며, 최소 두 가지 화학요법에 반응하지 않거나 치료 후 재발한 환자에게 사용되며, 객관적 반응률(ORR)은 31%, 완전 관해율(CR)은 23%에 불과합니다. 따라서 효과적인 새로운 치료법 개발이 시급합니다. CD7은 정상 T세포와 NK세포에는 발현되지만 다른 조직 세포에는 발현되지 않는 반면, T-ALL/LBL 세포에서는 높은 수준으로 발현됩니다. 따라서 CD7은 T-ALL/LBL 치료를 위한 CAR-T 치료법 개발의 잠재적 표적으로 여겨집니다. 그러나 T세포에서 발현되는 CD7으로 인한 자가면역 사멸(fratricide)을 피하는 것이 중요한 과제입니다. 연구진은 항-CD7 단백질 발현 억제제(PEBL)를 통해 T 세포 표면의 CD7 분자 발현을 차단함으로써 CD7 나노 항체를 기반으로 하는 CAR-T 세포 주사제인 PA3-17 주사제를 개발했습니다.
재발성/불응성 T세포 급성 림프구성 백혈병/림프종(R/R T-ALL/LBL) 치료를 위한 PA3-17 주사제의 1상 임상시험 장기 추적 관찰 데이터가 국제적으로 권위 있는 학술대회인 EHA 2025에서 발표되었습니다.
2025년 2월 19일 기준, 총 13명의 환자(1, 2, 3회 투여군 3명, RP2D군 4명)가 등록되었으며, 모든 환자는 PA3-17 주사제를 1회 투여받고 28일간의 용량 제한 독성(DLT) 평가를 완료했습니다. RP2D는 약물동태학, 안전성 및 효능을 기반으로 2×10⁶ CAR-T/kg으로 설정되었습니다. DLT는 발생하지 않았으며 최대 내약 용량(MTD)에는 도달하지 않았습니다. 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률은 84.6%(3등급: 23.1%, 4등급 없음)였으며, 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)은 1~2등급(15.4%)에 국한되었습니다. 효능 데이터에 따르면, 가장 높은 객관적 반응률(ORR)은 84.6%(11/13)였으며, 완전 관해(CR)/불완전 혈구 회복을 동반한 완전 관해(CRi)는 76.9%(10/13)에서 달성되었습니다. 특히, 69.2%(9/13, 8명은 완전 관해)에서 3개월 시점까지 반응이 유지되었고, 50.0%(4/8)는 추가 조혈모세포 이식(SCT) 없이 주입 후 15개월 이상 완전 관해를 유지했으며, 이 중 2명은 21개월 시점에도 CAR-T 세포가 검출되었습니다. 주목할 만한 점은 이전에 조혈모세포 이식(HSCT)을 받았고 종양 크기가 7cm 이상인 중증 전처치 환자에서 28일째에 완전 관해를 달성하고 6개월 후 2차 조혈모세포 이식을 받았다는 것입니다.
PA3-17 주사제는 기존 치료에 많이 노출된 재발성/불응성 T-ALL/LBL 환자에서 우수한 내약성과 강력하고 지속적인 임상 활성을 나타냈으며, 완전 관해(CR)를 보인 환자의 50%가 1년 후에도 생존 또는 무진행 생존 상태를 유지했습니다.
현재 중국에서는 새로운 항암 기술에 대한 임상 시험이 활발히 진행 중이며, 참여 환자를 모집하고 있습니다. 신약 및 기술 관련 상담은 베이징 남부 지역 종양 병원 국제협력부로 문의해 주십시오.
전화번호: 4008803716
위챗 ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
게시 시간: 2025년 8월 13일